Sinteză
Ordinul nr. 502/533/2026 actualizează protocoalele terapeutice pentru Efgartigimodum Alfa, destinat Miasteniei Gravis generalizate la adulți, și pentru Cannabidiolum, utilizat în crizele epileptice asociate cu sindroamele Lennox-Gastaut, Dravet și complexul sclerozei tuberoase la pacienți de 2 ani și peste. Modificările detaliază criteriile de eligibilitate, dozajele, modurile de administrare și cerințele de monitorizare, inclusiv precauțiile legate de infecții și funcția hepatică.
DCI EFGARTIGIMODUM ALFA (L04AA58) pentru Miastenia Gravis Generalizată
Protocolul terapeutic pentru Efgartigimodum Alfa se modifică și se înlocuiește, fiind indicat ca terapie adăugată la terapia standard pentru pacienții adulți (> 18 ani) cu Miastenia Gravis generalizată (gMG) cu anticorpi anti-receptor acetilcolină (AChR). Criteriile de includere sunt stricte, vizând pacienți cu diagnostic gMG, clasificare MGFA II-IV și anticorpi anti-AChR pozitivi, care au primit anterior cel puțin o terapie standard sau prezintă contraindicații/intoleranță la aceasta. Excluderea vizează forma oculară MGFA I și lipsa anticorpilor anti-AChR.
Medicamentul este disponibil în forme intravenoase (20 mg/ml, 400 mg/flacon) și injectabile subcutanate (1000 mg/flacon). Doza recomandată intravenos este de 10 mg/kg (sau 1200 mg pentru pacienți ≥ 120 kg), perfuzie IV o dată pe săptămână timp de 4 săptămâni. Doza subcutanată este de 1000 mg o dată pe săptămână timp de 4 săptămâni. Intervalul pentru ciclul următor este de cel puțin 7 săptămâni. Monitorizarea infecțiilor este crucială, iar vaccinurile vii/vii atenuate sunt contraindicate în timpul tratamentului. Prescriptorii sunt medici neurologi cu experiență în tulburări neuromusculare.
DCI CANNABIDIOLUM (N03AX24) pentru Crize Epileptice
Protocolul terapeutic pentru Cannabidiolum se modifică și se înlocuiește, fiind indicat pentru crizele epileptice asociate cu sindromul Lennox-Gastaut (SLG) sau sindromul Dravet (SD), în asociere cu clobazam, la pacienți cu vârsta de 2 ani și peste (cod 373). De asemenea, este indicat pentru crizele epileptice asociate cu complexul sclerozei tuberoase (CST), la pacienți cu vârsta de 2 ani și peste (cod 858). Tratamentul face obiectul unui contract cost-volum.
Criteriile de includere vizează pacienți cu vârsta de 2 ani și peste, cu crize rezistente la anticonvulsivante. Doza inițială este de 2,5 mg/kg de două ori pe zi, crescând treptat până la o doză de întreținere de 5 mg/kg de două ori pe zi, cu o doză maximă de 10 mg/kg de două ori pe zi pentru SLG/SD și 12,5 mg/kg de două ori pe zi pentru CST. Administrarea este orală, cu sau fără alimente. Monitorizarea funcției hepatice (ALT, AST, bilirubinemie) este obligatorie, inițial și periodic, cu întreruperea tratamentului în caz de creșteri semnificative. Prescriptorii sunt medici neurologi și neurologi pediatri.